Une étude clinique est une étude de recherche médicale impliquant des patients humains. Elle teste l'utilisation d'une procédure médicale, d'un dispositif médical, d'un médicament ou d'un traitement potentiel, et est menée par des chercheurs et des médecins de l'étude. Les études cliniques fournissent de précieuses informations et peuvent aider les chercheurs à mieux comprendre une maladie et sa prise en charge optimale, ou aboutir à la mise sur le marché de nouveaux ou meilleurs traitements.

Un médicament à l'étude doit passer trois phases d’essai clinique avant d’être approuvé par l’autorité de réglementation d’un pays et mis à la disposition du public. PREMIER est une étude de phase III.

Phase I : le médicament à l'étude est administré à un petit groupe de volontaires en bonne santé ou de patients. Les chercheurs cherchent à déterminer dans quelle mesure le médicament est sans danger et comment le corps humain réagit lorsqu’il le reçoit.

Phase II : le médicament à l'étude est administré à un petit groupe de personnes atteintes de la maladie ou de la pathologie cible à traiter. Au cours de cette phase, les chercheurs évaluent la dose appropriée et commencent à en savoir plus sur la sécurité du médicament et son efficacité.

Phase III : les chercheurs testent la sécurité et l’efficacité du médicament à l'étude sur un groupe de patients plus large sur une période plus longue. Il arrive parfois que des comparaisons soient effectuées entre le médicament à l'étude et d’autres médicaments déjà approuvés pour la même indication.

Phase IV : une étude de phase IV est menée après l'autorisation d'un médicament à l'étude pour une utilisation publique. Le médicament approuvé peut être comparé à d’autres médicaments disponibles sur le marché, ou les chercheurs peuvent surveiller l’efficacité et l’impact à long terme du médicament sur la qualité de vie des patients.

Avant de participer à une étude clinique, il est important que vous connaissiez tous les aspects de l'étude, y compris le déroulement des visites de l'étude, les modalités de la prise du médicament à l'étude, les attentes à votre égard au cours de votre participation à l'étude, tous les risques et bénéfices potentiels, et de nombreuses autres choses. Avant d'accepter de participer à l'étude, le médecin de l'étude vous rencontrera pour vous informer sur tout ce que vous avez besoin de savoir. Vous recevrez des informations écrites à lire dont vous pourrez discuter avec vos proches, et vous aurez le temps de poser toutes les questions que vous pourriez avoir.

Lorsque vous comprendrez ce qu'implique la participation à l'étude et aurez décidé d'y participer, vous recevrez un formulaire de consentement éclairé à signer, qui documentera votre libre consentement à participer à l'étude. Même si vous donnez votre consentement éclairé, vous êtes libre de vous retirer de l'étude à tout moment et pour n'importe quel motif.

Votre participation à l'étude PREMIER durera environ 17 mois. Toutefois, la participation est volontaire et vous êtes libre de vous retirer de l'étude à tout moment.

Tous les médicaments, qu’ils soient autorisés ou en cours d’études cliniques, peuvent avoir des effets indésirables. Certains d’entre eux sont connus, mais il pourrait y en avoir d’autres qui n’ont pas encore été observés. Les procédures de l’étude peuvent aussi présenter des risques. Vous serez informé(e) de tous les effets indésirables potentiels connus du médicament à l’étude et des procédures de l’étude avant de décider si vous souhaitez participer à cette étude clinique. Si des risques additionnels sont découverts au cours de l’étude, vous en serez informé(e) immédiatement.

Si votre état s’aggrave au cours de l'étude, le médecin de l’étude discutera des options thérapeutiques additionnelles ou alternatives avec vous, le cas échéant. Ces options peuvent être notamment les suivantes : continuer à prendre le médicament à l’étude, vous retirer de l’étude, passer à un autre type de traitement ou prendre des médicaments pour soulager vos symptômes.

Votre santé et votre bien-être sont d'une importance capitale pendant l’étude et toutes les décisions concernant le médicament à l’étude ou un traitement alternatif seront prises dans cette optique.

Si vous êtes recruté(e) dans l'étude, vous serez affecté(e) de manière aléatoire par un ordinateur à un groupe qui recevra soit le PXT3003, soit le placebo. Le placebo a un aspect parfaitement identique à celui du médicament à l’étude mais ne contient aucun médicament actif. Les placebos sont couramment utilisés dans les études cliniques pour déterminer si le médicament étudié est efficace. Dans le cadre de cette étude, un patient sur deux prendra le placebo. Ni vous ni le médecin ou le personnel infirmier de l'étude ne saurez si vous recevez le PXT3003 ou le placebo. En cas d'urgence, le médecin de l'étude pourra obtenir ces informations.

Vous êtes libre de vous retirer de l’étude à tout moment et cela n’affectera en aucune manière vos soins futurs. Un certain nombre d'autres options thérapeutiques s'offrent à vous pour votre pathologie. Votre médecin continuera à vous soigner et à vous conseiller sur ces autres options thérapeutiques.