Uno studio di ricerca clinica è uno studio di ricerca medica che coinvolge soggetti umani. Esamina l'uso di una procedura medica, un dispositivo medico, un farmaco o un potenziale trattamento ed è condotto da ricercatori e medici dello studio. Gli studi clinici forniscono informazioni preziose e possono aiutare i ricercatori a comprendere meglio una condizione e a scoprire come trattarla al meglio, oppure possono far sì che si rendano disponibili trattamenti nuovi o migliori.

Un farmaco in studio deve superare tre fasi di test clinici prima di essere approvato dall’autorità regolatoria di un Paese e messo a disposizione del pubblico. PREMIER è uno studio di fase III.

Fase I: il farmaco in studio viene somministrato a un piccolo gruppo di volontari sani o pazienti. I ricercatori mirano a valutare la quantità di farmaco sicura da assumere e il modo in cui il corpo umano reagisce al farmaco.

Fase II: il farmaco in studio viene somministrato a un piccolo gruppo di persone affette dalla malattia o dalla condizione bersaglio che si intende trattare. In questa fase, i ricercatori valutano la dose appropriata e iniziano a ricavare maggiori informazioni sulla sicurezza e sull'efficacia del farmaco.

Fase III: i ricercatori valutano la sicurezza e l’efficacia del farmaco in studio in un gruppo più ampio di soggetti per un periodo di tempo più lungo. Talvolta vengono effettuati confronti tra il farmaco in studio e altri farmaci già approvati per lo stesso scopo.

Fase IV: uno studio di fase IV viene condotto in seguito all'approvazione di un farmaco in studio per l'uso pubblico. Il farmaco approvato può essere confrontato con altri farmaci in commercio o i ricercatori possono monitorare l’efficacia e l’impatto a lungo termine sulla qualità della vita dei pazienti.

Prima di prendere parte a uno studio clinico, è importante che Lei sia a conoscenza di tutti gli aspetti dello studio, ivi compreso ciò che accadrà durante le visite dello studio, come assumerà il farmaco in studio, cosa ci si aspetta da Lei durante la Sua partecipazione, gli eventuali rischi e benefici potenziali e molti altri aspetti. Prima che Lei acconsenta alla partecipazione, avrà luogo un incontro con il medico dello studio affinché Le comunichi tutto ciò che deve sapere. Le verranno fornite informazioni scritte da leggere di cui potrà parlare con i Suoi familiari e amici e Le sarà concesso il tempo necessario per porre qualsiasi domanda.

Quando avrà compreso cosa comporta la partecipazione allo studio e avrà deciso di parteciparvi, Le sarà consegnato un modulo di consenso informato da firmare, che attesta che Lei acconsente volontariamente a partecipare allo studio. Anche nel caso in cui Lei fornisca il consenso informato, è libero/a di abbandonare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.

La Sua partecipazione allo studio PREMIER avrà una durata di circa 17 mesi. Tuttavia, la partecipazione è volontaria e Lei è libero/a di abbandonare lo studio in qualsiasi momento.

Tutti i farmaci, sia quelli approvati che quelli in fase di sperimentazione clinica, possono potenzialmente causare effetti indesiderati, alcuni dei quali sono noti, mentre altri potrebbero non essere stati osservati in precedenza. Anche le procedure dello studio possono comportare dei rischi. Sarà informato/a su tutti i potenziali effetti indesiderati noti del farmaco in studio e delle procedure dello studio prima che Lei decida di partecipare allo studio clinico. Nel caso in cui vengano scoperti ulteriori rischi durante lo svolgimento dello studio, La informeremo immediatamente.

Se la Sua condizione peggiora durante lo studio, il medico dello studio parlerà con Lei di opzioni di trattamento aggiuntive o alternative, se necessario. Queste opzioni potrebbero includere: continuare ad assumere il farmaco in studio; ritirarsi dallo studio; passare a un tipo di trattamento differente o assumere un farmaco per alleviare i sintomi.

La Sua salute e il Suo benessere sono estremamente importanti durante lo studio e qualsiasi decisione correlata al farmaco in studio o a trattamenti alternativi sarà presa tenendo conto di questi due fattori.

Se viene arruolato/a nello studio, un computer La assegnerà casualmente a ricevere PXT3003 o il placebo. Il placebo avrà lo stesso identico aspetto di PXT3003, ma non conterrà alcun farmaco attivo dal punto di vista medico. I placebo vengono comunemente usati negli studi clinici al fine di aiutare a capire se il farmaco oggetto di ricerca è efficace. In questo studio, un soggetto su due assumerà il placebo. Né Lei né il medico o il personale infermieristico dello studio saprete se sta ricevendo PXT3003 o il placebo. In caso di emergenza, il medico dello studio potrà ottenere queste informazioni.

È libero/a di abbandonare lo studio in qualsiasi momento e senza che ciò influisca in alcun modo sulle Sue cure future. Sono disponibili diverse possibili alternative di trattamento per la Sua condizione. Il Suo medico continuerà a prendersi cura di Lei e Le fornirà consigli sulle alternative terapeutiche.